Una nuova terapia genica per una frequente causa di cecità potrebbe determinare la fine delle invasive iniezioni effettuate mensilmente all’interno dell’occhio, secondo i ricercatori del Lions Eye Institute (LEI) di Perth, Western Australia.
Il trattamento interessa la degenerazione maculare legata all’età (AMD) di tipo essudativa, la più comune causa di cecità nei paesi sviluppati.
La AMD essudativa porta alla rapida perdita della visione e costa fino a 6 miliardi di dollari ogni anno nel mondo.Il Professore Ian Constable, principale ricercatore clinico e il team clinico del LEI hanno reclutato 40 pazienti per uno studio clinico. Il professore Constable ha detto che la terapia genica si è dimostrata ben tollerata e promettente nelle studi clinici attualmente in corso nell’uomo.
I primi risultati sulla sicurezza ed efficacia dei primi otto pazienti dello studio sono stati presentati alla Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO) dal principale ricercatore scientifico Winthrop Professoressa Elizabeth Rakoczy durante la conferenza annuale svoltasi in Florida all’inizio di questo mese.”Ad oggi, il profilo di sicurezza è eccellente – non abbiamo riscontrato gravi effetti avversi per l’occhio – e finora abbiamo ottenuto dei dati promettenti sul suo funzionamento”, ha detto il Professore Constable.
L’AMD essudativa si sviluppa quando c’è una iper-produzione del fattore di crescita endoteliale vascolare (VEGF) nella retina. Il VEGF contribuisce a sostenere l’apporto di ossigeno ai tessuti quando la circolazione è inadeguata. Quando viene prodotto troppo VEGF ciò può causare delle alterazioni, comprese delle alterazioni dei vasi sanguigni all’interno degli occhi.
L’attuale trattamento per l’ AMD essudativa è intenso e invasivo – e consiste in iniezioni mensili di farmaci anti-VEGF che limitano la produzione di questa proteina.
“La terapia genica consiste in una singola iniezione di una versione modificata e innocua di un virus contenente un gene specifico che stimola la produzione di una proteina che poi blocca la iper-produzione di VEGF,” ha detto il professore Constable.
I diritti alla tecnologia sono stati concessi in licenza dalla società statunitense Avalanche Biotechnologies. Il professore Constable ha detto che ci sono pochissimi esempi in Australia di un gruppo di ricercatori che portano un’idea della piattaforma del laboratorio fino a quella della commercializzazione.
“Questa è una ricerca di rilevanza internazionale ed e’ un enorme successo accademico per la University of Western Australia, il Center for Ophthalmology and Visual Science e il Lions Eye Institute “, ha detto.
Il razionale scientifico su cui si base il trattamento è iniziato più di 20 anni fa quando il professore Constable ha reclutato il Professore Rakoczy, un oculista molecolare, al LEI . Una estesa ricerca di laboratorio pre-clinica è stata finanziata dal National Health e dal Medical Research Council (NHMRC) e condotto a Perth, Pechino e Singapore.
E ‘stata la prima ricerca in Australia che ha utilizzato la terapia genica in oftalmologia o in qualsiasi altro campo medico ed è stata riportata dal NHMRC tra i 10 migliori progetti di ricerca nazionali nel 2005.
La ricerca è iniziata con un modello sperimentale condotto sul topo e proseguita sui cani Briard, la cui vista è stata ripristinata entro un mese dal ricevimento del trattamento.
Il professore Constable ha detto che nonostante i risultati intermedi siano molto promettenti, sono stati richiesti ulteriori test.
“Dopo lo studio clinico di Perth, degli studi multicentrici dovranno essere eseguiti negli Stati Uniti e dovrà essere ottenuta la approvazione della FDA (US Food and Drug Administration) ma crediamo di essere sulla buona strada per testare la terapia sperimentale in più pazienti e, se risulterà provata sicura ed efficace, renderla disponibile su larga scala”.
Fonte
Stacey, David. ” New Gene Therapy Could Bring Relief for Eye Disease Patients”. Medical Express. Web. 21/05/2014
